Habemus! Nasce o primeiro medicamento para a doença rara e mortal ASMD

ASMD é uma doença rara e mortal conhecida também baixo o nome de Niemann-Pick --tipo A ou tipo B-- que ao fim conta com um medicamento para seu tratamento em Europa.

ASMD afecta a 1 pessoa da cada 250.000. Com uma prevalencia estimada de 2.000 pacientes em Europa, Estados Unidos e Japão. O tipo NPA caracteriza-se, ademais, por um começo neonatal e por uma morte temporã em torno dos 2-3 anos de idade, segundo dados da Associação de pacientes ASMD Espanha. Por isso, resulta tão importante este avanço.

Assim melhorará a vida dos pacientes de ASMD o medicamento de Sanofi

Mais especificamente, a Comissão Européia tem sido a que tem dado luz verde ao tratamento através do fármaco Xenpozyme de Sanofi. Será a "primeira e única terapia" para o ASMD.

Este avanço, segundo o doutor Jesús Villarrubia, do serviço de Hematología e Hemoterapia do Hospital Universitário Ramón e Cajal (Madri), põe a disposição dos pacientes desta doença "o tratamento mais efectivo de todos os existentes". Suporá, portanto, "uma mudança radical em sua qualidade de vida, melhorando de forma muito significativa a insuficiência respiratória, diminuindo as organomegalias, melhorando as citopenias e a patologia óssea; e revertendo o perfil lipídico, que passa a ser normal".

Novo tratamento, também, para a doença de Pompe

De forma paralela, a companhia Sanofi também tem obtido a autorização para vender e fornecer Nexviadyme como novo tratamento para a doença de Pompe; outro transtorno pouco frequente e debilitante.

Por enquanto, no entanto, desconhece-se o custo destes medicamentos e quando começarão a estar disponíveis em Europa e em países como Espanha.